医药生物行业专题报告：他山之石，可以攻玉：美股生物科技公司股价复盘

　　投资要点

　　Moderna：疫情期间股价受益于mRNA新冠疫苗快速开发并成功商业化，mRNA技术突破使市场对其平台化潜力寄予厚望，然而近期在RSV领域的数据表明mRNA技术平台化仍有待验证，除新冠疫苗外，目前管线中肿瘤疫苗表现最为亮眼。

　　Alnylam：RNAi疗法全球龙头，共有四款产品获批上市。过去两年因ATTR-CM适应症股价经历一波三折，最终在2024年6月尘埃落定：Vutrisiran关键III期临床HELIOS-B成功从而有望扩展Vutrisiran适应症范围，持续改善公司现金流状况，以销养研，后续常见病管线潜力有望释放。

　　Argenx：FcRn靶点开创者，核心产品efgartigimod连续在gMG、CIDP中展现出突破性疗效，所以市场对其在多种罕见难治自免病中的疗效预期非常高，但随着天疱疮适应症三期临床失败，市场意识到FcRn这个靶点并非“全能靶点”，股价对应调整。

　　BioNTech：疫情期间因与辉瑞合作使其新冠疫苗在商业化方面大幅领先于竞争对手Moderna，但近两年随着疫情逐渐被控制，市场对新冠疫苗的需求快速萎缩，市场更关注管线研发进展，这方面公司在进度上落后于Moderna。

　　Genmab：专注于抗体疗法，共有四款产品获批上市，其中授权给JNJ的Darzalex年销售额已突破百亿美元。2024年4月，公司收购中国生物技术公司ProfoundBio，增强在ADC领域的布局。

　　Biomarin：专注于罕见病创新疗法，已商业化品种涵盖酶替代疗法、小分子药物和基因疗法。公司股价在2020年8月FDA拒绝批准其A型血友病基因疗法后一直未有较大起色，即便最终该产品于2023年被FDA批准上市。

　　Neurocrine：公司早期核心产品是Indiplon，但由于Indiplon最终未能获批，股价回到起点。公司重整旗鼓开发新一代产品，随着新一代核心产品Ingrezza(valbenazine)和Orilissa(elagolix)的临床试验进展与商业化放量，公司股价在震荡中上升。

　　United Therapeutics：肺动脉高压（PAH）治疗领域领导者，核心产品是treprostinil的不同剂型（Remodulin注射/Tyvaso吸入/Orenitram口服）以及Adcirca(tadalafil)，股价与核心产品获批进度与商业化情况密切相关。

　　Incyte：公司早期专注于基因组学和生物信息学业务，后续转型创新药物开发，核心商业化产品是Jakafi(ruxolitinib)，后续研发管线涵盖多种癌症、自身免疫性疾病和炎症性疾病。

　　Sarepta Therapeutics：杜氏肌营养不良(DMD)治疗领域领导者，公司因早期项目未成功股价持续低迷，更名Sarepta Therapeutics后借助eteplirsen完成突破，近期股价持续向上突破主要因AAV基因疗法药物ELEVIDYS虽临床疗效有争议，但因竞争格局良好，且临床需求急迫使其从上市审批到商业化一路绿灯。

　　风险提示：新药临床试验失败的风险，新药上市审批进度不及预期的风险，新药商业化不及预期的风险，竞争格局恶化的风险，美联储加息超预期的风险，行业政策变动的风险。