2024年中国多发性硬化症药物治疗行业概览：政策利好与患者需求双驱动，中国罕见病探索进程再向前

　　多发性硬化症凭借每年10万人中新发病例不足1人，于2018年由国家卫健委等多部门列入罕见病目录，加之其病灶深植神经中枢难以直观发现的患病特点，中国多发性硬化症治疗用药当前仍存在较大需求缺口。对于各病情分型中最为多见的复发缓解型患者，疾病修正治疗（DiseaseModifying Therapy,DMT）药物为当前临床治疗前沿用药，中国已上市DMT药物品类较少，亟需本土企业加大研发创新力度以突破患者治疗困境。DMT药物中单克隆抗体药物因前期研发投入体量大，降价空间不足，面临集采覆盖难题，患者接受靶向治疗仍存在高成本负压。与此同时干扰素α大品类集采为多发性硬化症对症治疗用干扰素β可及性提升提供可能性。竞争格局层面，多种药品市场的主要份额仍由海外品牌占据，DMT口服药物仅有少数本土仿制药上市，单抗注射药物暂未开始国产化进程，中国多发性硬化症药物治疗行业发展可期。本报告将从多发性硬化症引发机制、药物治疗分型、药物治疗行业发展沿革、产业链现状总览、市场规模驱动因素和参与玩家竞争格局等角度对多发性硬化症药物治疗行业进行深入探索。

　　病灶深植神经中枢导致病情误诊概率较高，确诊时患者平均病程较长

　　多发性硬化症病发于中枢神经炎症导致的髓鞘脱失，大脑白质和灰质非正常代谢导致全身多器官机能受损，而此病灶因深植神经中枢而难以在初步诊疗中被发觉，因此引发的视力变化、眩晕、肌肉痉挛、共济失调等症状则易引导多发性硬化症被误诊为眼科疾病、脑血管病、颈椎病和焦虑抑郁等。误诊引发患者对病情关注度降低，50.3%多发性硬化症患者首次就诊时未被确诊，首次就诊至最终确诊平均跨度长达2.27年。

　　进口依赖程度高致使患者药物治疗负担重，用药渗透率提升存在卡点

　　中国约有82.5%的多发性硬化症患者属于复发缓解分型，此分型患者以DMT药物治疗为主，用药市场中特立氟胺、芬戈莫德、西尼莫德等口服药物仍由海外品牌占据主要市场份额，本土仅有海纳制药、东阳光药等少数仿制药生产企业获批上市，单抗类注射剂药物暂无国产品牌供给。进口药物长期保持较高话语权导致患者用药成本负担居高不下，约30%已确诊患者因药物治疗花销过高而选择放弃治疗，本土研发创新提速成为药物治疗渗透率提升关键。

　　发病人群表现出明显年龄和性别特征分布，临床防治工作针对性提升

　　柳叶刀杂志前沿统计数据显示，中国目前多发性硬化症患者平均新发病率为0.235/10万人，发病率峰值落入40-44岁和45-49岁区间，分别为0.356/10万人和0.360/10万人，其中女性居民患多发性硬化症风险显著高于男性，30-60岁中国女性居民发病率均高于0.4/10万人，同年龄区间的男性居民平均发病率仅约为0.2/10万人。由此可见罕见病防控工作应重点关注中青年居民群体，同时应大力推进以女性居民为重点筛查对象的罕见病早筛工作。