智慧芽生物医药：小核酸研发进展、技术应用与发展方向

　　新的靶点可通过智慧芽情报系统各工具进行检索总结。递送到肝脏的siRNA药物的方向也由包括平台开发、临床探索和针对遗传定义的罕见疾病的靶点验证，扩展到高度流行的疾病（例如，减脂增肌、高胆固醇血症和高血压）和许多其他靶点。siRNA有可能取代某些小分子和生物制剂，因为它们方便，不那么频繁的给药。基因编辑方法可能最终胜过基于RNA的方法并用于治疗基因明确的疾病。