东吴医药周报：眼科AAV基因治疗：海外艾伯维III期wAMD进入读出期，国内建议关注康弘药业等
投资要点
眼科是AAV基因治疗商业化的先行领域，Luxturna于2017年成为首款获FDA批准的AAV药物。主要优势包括：1）剂量低，Luxturna每眼载体量较10kg患儿的Zolgensma静脉给药低约4个数量级；2）免疫反应温和，眼部具有相对免疫豁免特性；3）疗效评价直观，视力表和OCT可量化功能与结构变化，并可设置对侧眼对照；4）表达持久，视网膜靶细胞更新慢，有利于长期维持基因表达。
海外wAMD后期管线将在2026Q4–2027H2密集读出三期数据。wAMD三款AAV疗法均已进入III期，主要终点均为视力非劣效于抗VEGF标准治疗：sura-vec预计2026Q4读出顶线结果，礼来收购的ixo-vec预计2027Q1，4DMT的4D-150两项III期分别预计2027Q2和2027H2。尽管各试验基线口径不同，I–II期患者年化抗VEGF注射次数均下降78%–92%。遗传性视网膜病（IRD）方向，光遗传药物MCO-010上市申请已获FDA受理，PDUFA目标日期在2027年上半年。
跨国药企持续通过并购与授权引进后期管线。继罗氏收购Spark获得Luxturna、AbbVie以3.7亿美元首付合作sura-vec后，2025年10–11月交易再度升温：礼来先后收购Adverum并引进MeiraGTx的AAV-AIPL1，大冢制药以8500万美元首付买下4D-150亚太区权益。
国内罕见病率先报产，wAMD多家布局。针对结晶样视网膜变性（BCD），天泽云泰VGR-R01与中因科技ZVS101e分别于2026年6月、8月获NMPA受理上市申请，并相继推进优先审评；两家公司均预期2027年获批，有望成为国内首批上市的眼科AAV药物。wAMD方向，朗信生物LX102于2026年1月启动国内首个III期，康弘药业KH631和KH658的II期主要数据预计2026年内获得，同时积极与CDE沟通推进III期临床试验中。
康弘自研KH631与KH658两款眼科AAV基因疗法，布局眼底病长效治疗。两款产品分别采用视网膜下和脉络膜上腔给药，ARVO2026中国I期数据显示，年化抗VEGF补救注射率分别下降64.9%—94.9%和80.7%—100%，各剂量组耐受性良好。目前均已完成中国II期、美国I期入组，并向DME、DR拓展适应证，推动公司眼底病管线向长效化迭代。
风险提示：III期临床不及预期风险；安全性风险；监管审评不及预期风险；定价与支付风险。
